Essais cliniques - Necker Biotherapy Center

Suivi à long terme des essais de thérapie génique

Ouvert

Tous nos essais de thérapie génique font l’objet d’un suivi à long terme sur une durée de 20 ans, à l’issue des 2 premières années prévues dans le cadre de l’essai clinique, afin de poursuivre l’évaluation de la sécurité et de l’efficacité de nos MTI dans les pathologies suivantes :Drepanocytose [...]

Granulomatose septique chronique (CGD)

Terminé

NCT number : NCT02757911 Nombre de patients traités : 4 Titre officiel Étude de phase I/II, non randomisée, monocentrique, en ouvert, portant sur des cellules CD34+ autologues transduites avec le vecteur lentiviral G1XCGD chez des patients atteints de maladie granulomateuse chronique liée à l’X Résumé La maladie granulomateuse chronique liée à l’X (X-CGD) est une [...]

DREPAGLOBE

Terminé

NCT number : NCT03964792 Nombre de patients traités : 4 L’objectif de cette étude est d’évaluer la sécurité et l’efficacité d’une thérapie génique de la drépanocytose par transplantation d’une fraction cellulaire enrichie en CD34+ autologues contenant des cellules CD34+ transduites ex vivo avec le vecteur lentiviral GLOBE1 exprimant le gène de la [...]

Syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS)

Terminé

NCT number : NCT01347346 Nombre de patients traités : 3 Il s’agit d’une étude de phase I/II visant à évaluer la sécurité et l’efficacité d’une thérapie génique des cellules souches hématopoïétiques pour le syndrome de Wiskott-Aldrich. Description détaillée Cet essai clinique est une étude de thérapie génique ex vivo. Le produit expérimental correspond à [...]

SCID2 (SCID-X1)

Terminé

NCT number : NCT01410019 Nombre de patients traités : 5 Le déficit immunitaire combiné sévère lié à l’X (SCID-X1) est une maladie héréditaire qui entraîne une absence de développement du système immunitaire chez les garçons. Cet essai vise à traiter les patients atteints de SCID-X1 à l’aide d’une thérapie génique afin de [...]

HTLP-Onco

Ouvert

Essai clinique de Phase I/II évaluant la tolérance et l’efficacité de l'injection de précurseurs de lymphocytes T humains (HTLP) pour accélérer la reconstitution immunitaire après une greffe de sang de cordon chez les patients adultes avec hémopathie maligne Financement: PHRC Collaboration avec la société SmartImmune

THERIPEX

Ouvert

Essai clinique de phase I/II ouverte, non randomisée, monocentrique, à un seul bras évaluant la sécurité et l'efficacité des Treg CD4+ induits par transduction du vecteur LV exprimant l'ADNc FOXP3 (FOXP3-T4) chez les patients atteints du syndrome IPEX. Financement : Programme RHU (« Recherche Hospitalo-Universitaire en santé ») ; Bourse du [...]

HTLP-SCID

Terminé

Essai clinique de phase I/II évaluant la tolérance et l'efficacité de l'injection de précurseurs de lymphocytes T humains (HTLP) pour accélérer la reconstitution immunitaire après une greffe allogénique partiellement HLA compatible de cellules souches hématopoïétiques chez les patients SCID partiellement HLA compatibles chez les patients SCID NCT number: NCT03879876 Financement: PHRC Collaboration avec [...]

MUNC13.4

Ouvert

Essai clinique de phase I/II, ouverte, non randomisée, monocentrique, à bras unique, évaluant la sécurité et l’efficacité d’une thérapie génique de la FHL3 causée par des mutations du gène humain UNC13D, par transplantation de cellules CD34+ autologues transduites ex vivo avec un vecteur lentiviral UNC13D exprimant l’ADNc UNC13D. NCT number: NCT06736080 Financement: [...]

DREPAMIR

Ouvert

L’objectif de cette étude est d’évaluer la tolérance et l’efficacité de DREAM01, une thérapie génique développée pour le traitement de la drépanocytose. Cette approche thérapeutique repose sur la transplantation de cellules CD34+ autologues, transduites ex vivo par un vecteur lentiviral bifonctionnel exprimant à la fois la βAS3m-globine et un microARN [...]