Hospitalisation

Recueil des cellules souches

Pour modifier ces cellules souches, on les prélève directement dans l’os lors d’une anesthésie générale : par ponction, on aspire une petite quantité de moelle osseuse située à l’intérieur de l’os. On peut aussi prélever les cellules souches dans le sang après injection d’un médicament qui les fait sortir de la moelle osseuse.

Deux options sont possibles :

• Par ponction périphérique en hôpital de jour (prévoir 4h) ;
• Par ponctions successives sous anesthésie générale en hospitalisation (prévoir 2 à 3 jours).

Avant l’injection des cellules souches modifiées (à la fin du processus), je recevrai un traitement par chimiothérapie qui détruira mes propres cellules souches afin qu’elles puissent être remplacées par les cellules souches modifiées.

Ce traitement bloquera la fabrication des plaquettes et des globules blancs pendant une dizaine de jours. Je serai alors plus fragile puisque mon corps ne pourra plus se défendre tout seul. Je resterai donc dans une chambre à air filtré.

A cause du manque de globules blancs, je pourrai avoir de la fièvre et une irritation de la bouche et de l’intestin qu’on appelle mucite. Lorsque les nouvelles cellules souches modifiées produiront correctement les globules blancs, les plaquettes et les globules rouges, je pourrais sortir de cette chambre et rapidement rentrer à la maison. On vérifiera bien sûr que les globules rouges contiennent bien une hémoglobine efficace.

La chimiothérapie : les risques et les effets secondaires

Après la chimiothérapie, qui détruira les cellules souches afin de faire la place pour mes cellules souches modifiées, je serai en apparence plus malade qu’aujourd’hui car la fabrication des différentes cellules du sang s’arrêtera jusqu’à ce que les nouvelles cellules modifiées en produisent de nouveau. Durant cette période, qui durera environ 15 jours, je devrai être attentivement surveillé(e). Si nécessaire, je recevrai des antibiotiques et des médicaments contre la douleur.

Cette chimiothérapie aura aussi d’autres effets sur mon corps :

• Je perdrai mes cheveux qui repousseront très vite.
• Je pourrai avoir de la diarrhée et parfois une irritation du foie accompagnée d’une jaunisse. Tous ces effets secondaires devraient rentrer dans l’ordre au bout de quelques semaines.
• Il est possible également que la chimiothérapie diminue mes possibilités d’avoir plus tard des enfants.
  Une congélation des spermatozoïdes ou des ovocytes est possible et pourra m’être proposée.

La chimiothérapie : les avantages

Par rapport à une greffe de moelle traditionnelle si elle avait pu avoir lieu : Il est important de préciser que ces risques sont les mêmes ou sont moins importants que ceux d’une greffe de moelle. Il s’agit d’une chimiothérapie beaucoup moins lourde que celle qui serait pratiquée en cas de greffe traditionnelle, moins importante et moins toxique.

En cas d’échec (ce qui n’est pas encore arrivé mais pourrait arriver), il serait donc toujours possible de revenir en arrière et d’envisager une greffe de moelle. À l’inverse, la chimiothérapie, en cas de greffe traditionnelle, est telle (agressive, toxique) qu’en cas d’échec de la greffe, il serait cette fois impossible d’envisager de poursuivre dans le cadre d’un protocole de thérapie génique.