DREPAMIR
L’objectif de cette étude est d’évaluer la tolérance et l’efficacité de DREAM01, une thérapie génique développée pour le traitement de la drépanocytose. Cette approche thérapeutique repose sur la transplantation de cellules CD34+ autologues, transduites ex vivo par un vecteur lentiviral bifonctionnel exprimant à la fois la βAS3m-globine et un microARN dirigé contre la βS-globine. Elle a pour objectif de réduire, voire de supprimer, les épisodes vaso-occlusifs ainsi que de prévenir les complications multiorganes à long terme chez des patients présentant une drépanocytose sévère et ne disposant pas d’un donneur apparenté HLA-identique.
Une avancée majeure dans la lutte contre la drépanocytose
Drepamir est un essai clinique de phase I/II innovant, dédié au développement d’une thérapie génique pour le traitement de la drépanocytose, une maladie génétique grave affectant des millions de personnes à travers le monde. Ce projet ambitieux s’inscrit dans une collaboration scientifique et médicale entre l’AFM-Téléthon et l’Institut Imagine, deux acteurs majeurs de la recherche biomédicale en France.
Une technologie révolutionnaire La thérapie génique développée dans le cadre de Drepamir repose sur des travaux de recherche pionniers menés par l’AP-HP et l’Institut Imagine. Cette approche vise à corriger le défaut génétique responsable de la drépanocytose, offrant ainsi une perspective de guérison durable pour les patients.
Un espoir pour les patients La drépanocytose, caractérisée par des douleurs chroniques, des complications graves et une espérance de vie réduite, représente un enjeu de santé publique majeur. Drepamir incarne l’espoir d’une solution thérapeutique définitive, en combinant expertise clinique, innovation technologique et engagement humanitaire.
Une collaboration d’excellence Porté par des équipes pluridisciplinaires, ce projet bénéficie du soutien de l’AFM-Téléthon, acteur historique du financement de la recherche sur les maladies génétiques, et de l’expertise de l’Institut Imagine, centre de référence en génétique médicale. Ensemble, ils unissent leurs forces pour transformer l’essai clinique en une réalité accessible aux patients.
Vers un avenir sans drépanocytose Avec Drepamir, la science franchit une étape décisive vers l’éradication de cette maladie. Ce projet incarne l’engagement de la communauté médicale et scientifique à offrir des solutions innovantes et durables pour améliorer la qualité de vie des patients et de leurs familles.
NCT number: NCT07432867
Financement: co-financement AP-HP, Imagine, AFM-Téléthon