Consultations

Qu’est-ce qu’un protocole de recherche clinique ?

Un nouveau médicament doit toujours être d’abord proposé dans un protocole de recherche clinique pour étudier son efficacité et vérifier qu’il est bien toléré. Participer à un protocole permet de bénéficier d’un nouveau traitement, mais sans être totalement certain qu’il sera efficace et bien toléré.

Ce nouveau traitement – la thérapie génique – m’est proposé aujourd’hui parce que mes médecins pensent qu’il peut être meilleur pour ma santé que mon traitement actuel.

La question du consentement : mes droits en tant que malade

Le malade que je suis n’est pas un objet de recherche mais un sujet à part entière, quel que soit mon âge :

• Je serai au centre des préoccupations de toute une équipe médicale et non médicale, qui sera à mes côtés du début à la fin de ce parcours.
• Il s’agit bien d’un parcours où chacun va jouer son rôle dans une histoire partagée par tous.
• Donner mon consentement est un engagement dans ce processus. Cela dit, vue la gravité de ce qui va se passer, j’aurai le droit, à tout moment, de revenir sur mon consentement et d’arrêter « la partie ». C’est une décision importante à laquelle il me faudra bien réfléchir.
• L’équipe médicale, mon médecin traitant et le médecin responsable de cette recherche médicale, sont là pour répondre à mes questions et m’aider à prendre des décisions.
• Je ne suis donc pas obligé(e) de donner mon accord de participation tout de suite.
• Je peux refuser de participer à cette recherche. Dans ce cas, mon traitement habituel sera poursuivi et personne ne me le reprochera.

Si moi et mes parents nous acceptons ce nouveau traitement, plusieurs étapes seront nécessaires :

• D’abord, un bilan de santé complet en hôpital de jour avec examen.
• Prise de sang et radiographie.
• Ensuite, le prélèvement de cellules souches dans la moelle osseuse, soit sous anesthésie générale directement dans la moelle, soit dans le sang après injection d’un médicament lors d’une courte hospitalisation de deux à trois jours.
• Puis l’hospitalisation, pour le traitement lui-même, qui durera environ un mois.

Comment ça marche ?

Toutes les cellules sanguines (globules blancs, globules rouges et plaquettes) sont fabriquées en permanence par les cellules souches. Ces cellules souches se trouvent dans les os (la « moelle osseuse »). Il est maintenant possible de « réparer » ces cellules souches en leur injectant le gène de l’hémoglobine pour remplacer le gène défectueux.

Ainsi modifiées, les cellules souches peuvent fabriquer définitivement les globules rouges contenant une hémoglobine capable de transporter correctement l’oxygène dans mon organisme.

Et demain ?

Après l’hospitalisation, on contrôlera en consultation que tout va bien.