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Biotherapy for Innovation in Orphan Disease

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Essais CliniquesEssais cliniques

Essais cliniques

Ces essais cliniques, portés par des collaborations académiques, hospitalières et industrielles, visent à évaluer la sécurité, la tolérance et l’efficacité de nouvelles approches thérapeutiques reposant sur la modification génétique ou l’utilisation de cellules autologues ou allogéniques.

ARTEGENE

Ouvert
Étude de thérapie génique, ouverte non randomisée, multicentrique, de phase 1/2, à bras unique, évaluant la sécurité et l'efficacité d’une greffe autologue de cellules CD34+ transduites ex vivo avec le vecteur lentiviral G2ARTE exprimant le gène DCLRE1C chez des patients atteints d’immunodéficience combinée sévère (SCID) causée par des mutations du [...]

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