DREPAGLOBE

Terminé Essais cliniques

NCT number : NCT03964792

Nombre de patients traités : 4

L’objectif de cette étude est d’évaluer la sécurité et l’efficacité d’une thérapie génique de la drépanocytose par transplantation d’une fraction cellulaire enrichie en CD34+ autologues contenant des cellules CD34+ transduites ex vivo avec le vecteur lentiviral GLOBE1 exprimant le gène de la globine βAS3 (cellules CD34+ autologues modifiées GLOBE1 βAS3) chez des patients atteints de drépanocytose (SCD).

Titre officiel

Étude de phase I/II en ouvert évaluant la sécurité et l’efficacité d’une thérapie génique de la drépanocytose par transplantation d’une fraction cellulaire autologue enrichie en CD34+ contenant des cellules CD34+ transduites ex vivo avec le vecteur lentiviral GLOBE1 exprimant le gène de la globine βAS3 (cellules CD34+ autologues modifiées GLOBE1 βAS3) chez des patients atteints de drépanocytose (SCD).