Présentation

Le Centre de Biothérapie à l’Hôpital Necker–Enfants Malades (AP-HP, Paris) est un pôle médical et scientifique unique en France consacré au développement et à la mise en œuvre de thérapies innovantes — en particulier les thérapies géniques, cellulaires et tissulaires.

Centre de référence pour la drépanocytose et les femmes enceintes drépanocytaires

Transversalité au sein de l’AP-HP :

La transversalité entre la DRCI (Direction de la Recherche Clinique et de l’Innovation), l’URC (Unité de Recherche Clinique), le Centre Meary et le Centre de Biothérapie constitue un levier essentiel pour assurer la coordination, la fluidité des échanges et la mise en oeuvre optimale des essais cliniques.

Structure et organisation

Le Centre de Biothérapie est constitué de 4 unités fonctionnelles et spécialisées :

• Le Laboratoire de Thérapie Cellulaire et Génique (LTCG) :
  Il fabrique les produits de thérapies innovantes selon les normes pharmaceutiques (BPF). Il s’agit à la fois d’une plateforme de Bioproduction et de Cryoconservation qui assure la manipulation, la conservation et la traçabilité des cellules utilisées.
• L’Unité d’Hémaphérèse Thérapeutique (UHT) :
  Elle est spécialisée dans la réalisation de techniques d’épuration sanguine utilisées pour traiter certaines pathologies, notamment immunologiques, neurologiques et hématologiques. Elle fait partie du Centre de référence des syndromes drépanocytaires de l’Hôpital Necker-Enfants malades.
• L’Unité Hospitalière de Thérapies Innovantes (UHTI) :
  Elle assure l’administration et la surveillance des patients traités. Les pathologies qui y sont traitées sont essentiellement des pathologies génétiques telles que la mucoviscidose, des maladies métaboliques et neurologiques rares. Les patients hospitalisés à l’UHTI sont des patients pédiatriques et adultes inclus dans un protocole de recherche (phase I-II-ou III), de catégorie I (médicament) MTI dont les protocoles sont gérés en collaboration avec le CIC1419 Mère-Enfant Necker Cochin du Pr. J-M Treluyer et de la Pr M. Semeraro.
• Le Centre d’Investigation Clinique en Biothérapie (CIC-BT) :
  C’est un laboratoire de recherche pré-clinique et translationnelle, en lien avec l’Institut Hospitalo-Universitaire Imagine, permettant le développement de traitements innovants, ainsi que l’étude des effets et des mécanismes de ces approches thérapeutiques.
  
  Il s’organise autour de deux volets complémentaires :
  – une activité de recherche pré-clinique, qui à partir de découvertes issues de la recherche fondamentale (incluant des modèles in vitro, des modèles souris humanisés et des études de toxicité) permet la conception, l’élaboration et l’optimisation des protocoles répondant à toutes les normes de faisabilité et réglementaires en vue d’une utilisation clinique.
  – une activité de recherche clinique, au sein de laquelle ces protocoles innovants sont mis en œuvre et validés dans des conditions conformes aux exigences GMP. Le suivi des patients inclus dans ces protocoles est également effectué par le CIC-BT, qui met au point des tests spécialisés pour chaque projet.

Laboratoire de Thérapie Cellulaire et Génique

Unité d’Hémaphérèse Thérapeutique

Unité d’Hospitalisation des Thérapies Innovantes

Centre
 d’Investigation
 Clinique-Biothérapie

Recherche et publications

À l’international :

Ce centre est reconnu à l’international pour plusieurs premières mondiales :

• Premiers succès de thérapie génique pour l’immunodéficience combinée sévère (bébés-bulles)
• Traitements de la drépanocytose (première mondiale) et de la thalassémie par autogreffe de cellules génétiquement corrigées
• Avancées dans la tolérance immunitaire après greffe

Ces progrès sont le résultat de plusieurs années de collaboration entre les différents services de l’hôpital Necker, des travaux pionniers menés notamment par le Pr Alain Fischer, la Pr Salima Hacein-Bey-Habina et la Pr Marina Cavazzana, ainsi que des recherches conduites par les équipes de recherche de l’Institut Imagine.