Le Centre de Biothérapie a pour mission de concevoir, produire et administrer des traitements reposant sur la manipulation de cellules ou de gènes, destinés à soigner des maladies graves — souvent rares, génétiques ou résistantes aux traitements conventionnels.
Il se situe à l’interface entre :
Domaines d’intervention
Thérapie génique
Réparation d’un gène défectueux dans les cellules d’un patient
Exemple : traitement de la drépanocytose, de la thalassémie, ou des immunodéficiences combinées sévères (bébés-bulles) par transfert d’un gène sain.
Thérapie cellulaire
Utilisation de cellules souches pour régénérer ou renforcer le système hématopoïétique ou immunitaire.
Parfois, ces cellules sont modifiées génétiquement ex vivo avant réinjection.
Greffes hématopoïétiques complexes
Développement de protocoles pour les greffes de moelle osseuse dans des situations à haut risque ou sans donneur compatible.
Médecine translationnelle
Passage de la recherche de laboratoire vers les essais cliniques humains, dans un cadre réglementé et sécurisé.
Le centre en quelques chiffres
6
essais cliniques en cours
9
lits d’hospitalisation de jour
465
consultations médicales en moyenne par an
374
patients suivis en moyenne par an
473
échanges transfusionnels en moyenne par an
+
400
publications scientifiques
36
brevets
