THERIPEX

Essai clinique de phase I/II ouverte, non randomisée, monocentrique, à un seul bras évaluant la sécurité et l’efficacité des Treg CD4+ induits par transduction du vecteur LV exprimant l’ADNc FOXP3 (FOXP3-T4) chez les patients atteints du syndrome IPEX.

Financement : Programme RHU (« Recherche Hospitalo-Universitaire en santé ») ; Bourse du gouvernement français gérée par l’Agence Nationale de la Recherche (ANR)