Syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS)

NCT number : NCT01347346

Nombre de patients traités : 3

Il s’agit d’une étude de phase I/II visant à évaluer la sécurité et l’efficacité d’une thérapie génique des cellules souches hématopoïétiques pour le syndrome de Wiskott-Aldrich.

Description détaillée

Cet essai clinique est une étude de thérapie génique ex vivo. Le produit expérimental correspond à des cellules CD34+ autologues transduites avec un vecteur lentiviral contenant le gène humain WASP.