MUNC13.4

Essai clinique de phase I/II, ouverte, non randomisée, monocentrique, à bras unique, évaluant la sécurité et l’efficacité d’une thérapie génique de la FHL3 causée par des mutations du gène humain UNC13D, par transplantation de cellules CD34+ autologues transduites ex vivo avec un vecteur lentiviral UNC13D exprimant l’ADNc UNC13D.

NCT number: NCT06736080

Financement: Programme RHU (Recherche Hospitalo-Universitaire en santé); Bourse du gouvernement français gérée par l’Agence Nationale de la Recherche (ANR).