Laboratoire de Thérapie Cellulaire et Génique

Le Laboratoire de Thérapie Cellulaire et Génique (LTCG) de l’Hôpital Hôpital Necker-Enfants malades réunit une équipe pluridisciplinaire dédiée au développement de médicaments de thérapie innovante (MTI) grâce à son expertise en immuno-hématologie. Il assure la mise en œuvre de projets innovants, tout en répondant aux exigences réglementaires propres aux thérapies de pointe développées au sein du laboratoire.

Tout le personnel du laboratoire allie rigueur et compétences quant à la production de produits de thérapie cellulaire tout en améliorant de façon permanente ses connaissances et son savoir-faire en matière de médicaments de thérapie innovante.

Pour la partie thérapie cellulaire, le LTCG prend en charge la transformation :

  • Des cellules souches hématopoïétiques issues du sang périphérique (autogreffe et allogreffe)
  • Des cellules souches hématopoïétiques médullaires pour allogreffe pédiatrique et adulte, ainsi que l’immunothérapie lymphocytaire chez les patients après allogreffe de cellules souches hématopoïétiques

Grâce à l’expertise du laboratoire en immuno-hématologie et en thérapies innovantes, le LTCG prend en charge des essais cliniques de thérapie cellulaire et de thérapie génique pour les maladies héréditaires en ciblant les cellules hématopoïétiques (plus de 10 essais cliniques de thérapie cellulaire et 8 essais cliniques de thérapie génique depuis l’ouverture du laboratoire). Cette activité ne cesse de croître en raison de résultats prometteurs des premiers essais chez les patients traités à l’Hôpital Necker-Enfants malades.

Le LTCG a obtenu le 22/01/2018 une autorisation MTI-expérimental (Décision TIE/17/O/001) pour les activités de préparation, de conservation, de distribution et de cession de médicaments de thérapie innovante préparés ponctuellement (MTI PP), conformément au décret du 6 novembre 2012 relatif aux médicaments de thérapie innovante.

Il participe également au développement de nouvelles technologies et à la formation académique en accueillant des étudiants issus de filières médicales ou scientifiques.

Afin de pouvoir réaliser les productions de thérapie cellulaire (TC) et de médicaments de thérapies innovantes (MTI), le LTCG est composé de plusieurs zones de production bien définies.

Ces zones sont à atmosphères contrôlées et permettent la production de médicaments tout en assurant la sécurité des patients traités.

Il existe trois zones de production:

  • La première est celle de TC et répond aux critères des salles blanches de classe D.
  • Les deux autres sont destinées aux médicaments de thérapie innovante et se composent d’une zone de classe C ainsi que d’une zone de classe B.

Autour de ces lieux de production, les locaux ont été organisés afin de pouvoir mener à bien les activités de production de nouveaux médicaments du LTCG :

  • 3 pièces de contrôle qualité
  • 1 pièce de cryoconservation des produits de TC et des MTI
  • Des zones de stockages pour les réactifs et consommables
  • Des zones administratives dédiées au personnel

L’ensemble de ces locaux est conforme aux critères et normes en vigueur, notamment en matière de réglementation, d’environnement, de systèmes informatiques et de logistique.
Le LTCG est autorisé, par l’ANSM, aux activités de thérapie cellulaire selon les BPTC ainsi qu’aux activités de MTI selon les BPF. Tous les procédés et protocoles sont également soumis à des autorisations délivrées par cette même agence.
Le LTCG possède une certification GMP délivrée par l’ANSM ainsi qu’une accréditation JACIE. Il suit également les normes ISO:9001 et ISO:14644 en vigueur.