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Biotherapy for Innovation in Orphan Disease

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Actualités : Presse, Congrès & Publications scientifiquesActualitésPresse

Presse

ActualitésPresse 8 décembre 2025

Drépanocytose : à la découverte d’une maladie génétique pas si rare, mais encore négligée

Photo: FLORENCE BROCHOIRE POUR « LE MONDE »Auteur : Elodie Papin Cette pathologie touche en France environ 30 000 personnes, dont l’espérance de vie augmente. Le dépistage néonatal permet une prise en charge précoce, la greffe et la thérapie génique ouvrent [...]

ActualitésPresse 15 juillet 2025

Une médecine ultra-personnalisée ou ultra-libérale est-elle encore une médecine ?

Image d'illustration / © iStock - gorodenkoffAuteurs : Xavier Pavie & Jean-Sébastien Diana TRIBUNE // Avec la découverte en 2020 des ciseaux moléculaires CRISPR-Cas9, l’édition génétique est entrée dans une nouvelle ère. Il devient possible d’envisager des opérations à la carte, notamment [...]

ActualitésPresse 19 juin 2025

RHU-IRIS

Le RHU IRIS est un projet hospitalo-universitaire porté par l’AP-HP et coordonné par le Pr Marina Cavazzana, visant à développer de nouvelles thérapies géniques pour traiter deux déficits immunitaires primitifs graves : la FHL3 et le syndrome IPEX. Objectif principal Le projet [...]

ActualitésPresse 7 février 2023

Granulomatose septique chronique : des bio-marqueurs pour prédire l’efficacité de la thérapie génique

Les services cliniques de l’Hôpital Necker-Enfants malades AP-HP en collaboration étroite avec des équipes de l'AP-HP,  de l'Inserm et d'Université Paris Cité, au sein de l’Institut Imagine ont mis en évidence 51 biomarqueurs qui permettraient de prédire le succès d’une [...]

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