Granulomatose septique chronique : des bio-marqueurs pour prédire l’efficacité de la thérapie génique
Les services cliniques de l’Hôpital Necker-Enfants malades AP-HP en collaboration étroite avec des équipes de l’AP-HP, de l’Inserm et d’Université Paris Cité, au sein de l’Institut Imagine ont mis en évidence 51 biomarqueurs qui permettraient de prédire le succès d’une thérapie génique chez des patients atteints de granulomatose septique chronique, une maladie rare et grave du système immunitaire. Les résultats de cette étude, menée dans le cadre d’un essai clinique promu par Généthon, ont été publiés le 26 janvier 2023 dans Cell Report Medicine.
