ARTEGENE

Étude de thérapie génique, ouverte non randomisée, multicentrique, de phase 1/2, à bras unique, évaluant la sécurité et l’efficacité d’une greffe autologue de cellules CD34+ transduites ex vivo avec le vecteur lentiviral G2ARTE exprimant le gène DCLRE1C chez des patients atteints d’immunodéficience combinée sévère (SCID) causée par des mutations du gène humain DCLRE1C (Artemis)