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Biotherapy for Innovation in Orphan Disease

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Actualités : Presse, Congrès & Publications scientifiques

Actualités : Presse, Congrès & Publications scientifiques

Publications scientifiques 1 octobre 2025

Beyond conventional adoptive T-cell therapy.

Reconstitution of the T-cell compartment is essential in the treatment of several immune disorders. Similarly, individuals with hematologic malignancies who are undergoing allogeneic hematopoietic stem cell transplantation experience prolonged T-cell deficiencies, which increase their risk of infections and relapses. Various [...]

ActualitésCongrès 28 septembre 2025

Inborn Errors Working Party Annual Conference, EBMT – Freiburg (Allemagne)

Dr. Jean-Sébastien Diana a présenté les travaux suivants :Munc 13-4 Gene addition strategy: Ambitious Path from Hope to Healing

ActualitésCongrès 12 septembre 2025

CAR T day – Lille (France)

Dr. Jean-Sébastien Diana a présenté les travaux suivants :How to secure raw materials, reagents, and consumable supplies in an academic CAR-T cell production facility: on behalf of the WP - bioproduction of the UNITC consortium

ActualitésPresse 15 juillet 2025

Une médecine ultra-personnalisée ou ultra-libérale est-elle encore une médecine ?

Image d'illustration / © iStock - gorodenkoffAuteurs : Xavier Pavie & Jean-Sébastien Diana TRIBUNE // Avec la découverte en 2020 des ciseaux moléculaires CRISPR-Cas9, l’édition génétique est entrée dans une nouvelle ère. Il devient possible d’envisager des opérations à la carte, notamment [...]

ActualitésPresse 19 juin 2025

RHU-IRIS

Le RHU IRIS est un projet hospitalo-universitaire porté par l’AP-HP et coordonné par le Pr Marina Cavazzana, visant à développer de nouvelles thérapies géniques pour traiter deux déficits immunitaires primitifs graves : la FHL3 et le syndrome IPEX. Objectif principal Le projet [...]

ActualitésCongrès 13 mai 2025

Congrès ASGCT 2025 – New Orleans (USA)

Dr. Jean-Sébastien DIANA a présenté :un poster sur les travaux suivants : New model using humanized mice to explore the fate of HIV DNA in secondary lymphoid and hematopoietic organs  les travaux suivants : During the early phase of acute [...]

Publications scientifiques 1 avril 2025

Severe inflammation and lineage skewing are associated with poor engraftment of engineered hematopoietic stem cells in patients with sickle cell disease.

In sickle cell disease (SCD), the β6 substitution in the β-globin leads to red blood cell sickling. The transplantation of autologous, genetically modified hematopoietic stem and progenitor cells (HSPCs) is a promising treatment option for patients with SCD. We completed [...]

ActualitésCongrès 21 mars 2025

SFTGC – Bordeaux (France)

Dr. Jean-Sébastien Diana a présenté les travaux suivants : Gene therapy for familial hemophagocytic lymphohistiocytosis related to Munc 13-4 deficiency Boris Bessot a présenté les travaux suivants : Gene therapy for Artemis-SCID patients: preliminary results of the French ARTEGENE phase I/II [...]

Publications scientifiques 5 juillet 2024

Restoration of T and B Cell Differentiation after RAG1 Gene Transfer in Human RAG1 Defective Hematopoietic Stem Cells.

Recombinase-activating gene (RAG)-deficient SCID patients lack B and T lymphocytes due to the inability to rearrange immunoglobulin and T cell receptor genes. The two genes act as a required dimer to initiate gene recombination. Gene therapy is a valid treatment [...]

Publications scientifiques 25 août 2023

Sickle Cell Disease: From Genetics to Curative Approaches.

Sickle cell disease (SCD) is a monogenic blood disease caused by a point mutation in the gene coding for β-globin. The abnormal hemoglobin [sickle hemoglobin (HbS)] polymerizes under low-oxygen conditions and causes red blood cells to sickle. The clinical presentation [...]

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