Marina CAVAZZANA est pédiatre et professeure d’hématologie depuis 2000 à l’Université Paris Cité. Elle est cheffe de service du Département de Biothérapie et Thérapies Innovantes à l’Hôpital Necker-Enfants malades et directrice du Centre d’Investigation Clinique en Biothérapie du GHU Centre (Inserm/Assistance Publique – Hôpitaux de Paris) à l’Institut Imagine.
Ses principaux axes de recherche et d’activité clinique portent sur le développement du système immunitaire hématopoïétique ainsi que sur la thérapie cellulaire et génique appliquée aux maladies héréditaires et acquises du système hématopoïétique. Son équipe étudie des stratégies visant à améliorer les résultats cliniques de la transplantation de cellules souches hématopoïétiques, à franchir les barrières HLA et à différencier des cellules souches humaines en lignées lymphocytaires. Elle a lancé plusieurs essais cliniques portant sur l’utilisation de cellules souches hématopoïétiques modifiées ex vivo pour traiter des patients atteints de maladies génétiques, dont les résultats cliniques sont très prometteurs.
Elle est auteure ou co-auteure de plusieurs brevets et de plus de 400 publications dans des revues à comité de lecture. Marina Cavazzana a reçu deux financements du Conseil européen de la recherche (ERC) (en 2011 et 2016) ainsi qu’un financement d’État dans le cadre du Programme d’Investissements d’Avenir de l’Agence nationale de la recherche (Recherche Hospitalo-Universitaire en Santé – 2019).
Ses travaux ont été récompensés par l’American Society of Hematology (Clinical Research Award in Gene Therapy en 1999 et Ernest Beutler Prize for Clinical Sciences en 2017), par l’Académie des sciences (Prix spécial de médecine en 2000 et Prix Jean-Pierre Lecocq de thérapie génique en 2004). Elle a été élevée au grade de Commandeur de l’Ordre national du Mérite en 2025 et d’Officier de la Légion d’honneur en 2011, et a reçu en 2012 le prix Irène Joliot-Curie « Femme scientifique de l’année » (Académie des sciences et ministère français de l’Enseignement supérieur et de la Recherche). Elle a également reçu le prix de l’Académie nationale de médecine en 2016.
Elle a par ailleurs été élue membre internationale de la National Academy of Medicine en 2019 et membre de l’Académie nationale de médecine en 2023.
Historique des essais cliniques
Investigatrice principale dans 11 essais cliniques de Phase I/II
Co-investigatrice dans 6 essais cliniques de Phase I/II